发布日期：2025年08月26日 近期，我国在帕金森病治疗领域接连取得重磅突破，涵盖细胞疗法、靶向药物研发及临床应用等多个维度，标志着该疾病的治疗正式迈入精准化、根本性干预的新阶段。以下为核心进展梳理： #### 一、诱导多能干细胞衍生细胞移植实现疾病逆转 中盛溯源生物科技有限公司研发的NCR201注射液（iPSC诱导分化的多巴胺能神经前体细胞）成为焦点。其针对早发型帕金森病（EOPD）的首例临床试验显示惊人效果：受试者术后当天即可下床活动，7天复查无并发症并顺利出院。研究证实，该产品通过立体定位技术将高纯度多巴胺能神经元植入纹状体，直接补充丢失的神经功能。数据显示，患者每日“良好开期”时间较基线平均改善89.5%，部分患者甚至实现“关期消失”，运动评分最高下降2级，疾病进程出现实质性逆转。该疗法具备三大优势——高纯度细胞、通用型设计、规模化量产，已获国家药监局临床试验默示许可，有望覆盖更广泛患者群体。 #### 二、全球首个新靶点FAM171A2揭示病因治疗路径 复旦大学附属华山医院郁金泰团队在国际顶级期刊《科学》发表里程碑成果：首次发现帕金森病全新治疗靶点FAM171A2，并提出针对性小分子化合物。研究表明，该蛋白如同“智能识别门”，引导病理性α-突触核蛋白侵入神经元并引发错误折叠，导致神经元死亡。敲除该蛋白的小鼠实验显示，帕金森样症状进展显著减缓。团队利用人工智能筛选出可阻断两者结合的小分子，未来或可通过口服药物延缓疾病恶化。这一发现不仅为早期干预提供可能，还为路易体痴呆、阿尔茨海默病等同类神经退行性疾病开辟新方向。 #### 三、干细胞脊髓腔注射开创微创治疗新模式 一项创新尝试颠覆传统给药路径：科研人员将干细胞注射至脊髓腔而非大脑，借助脑脊液循环使其自然抵达病灶。某患者接受治疗后6个月，震颤症状减轻73%，步态稳定性与精细动作能力显著提升。该方法避免开颅手术风险，创伤更小且便于重复治疗，尤其适合无法耐受脑部手术的患者。干细胞在此过程中通过替代受损细胞、释放营养因子及抑制炎症三重机制发挥作用，即使未完全分化为神经元，仍能改善局部微环境促进修复。 #### 四、长效缓释制剂优化全病程管理 我国自主研发的注射用罗替高汀微球制剂于2024年获批上市，成为全球首个一周一次给药的帕金森病长效疗法。该药物采用微球缓释技术，平稳刺激多巴胺受体，减少“开关现象”等运动波动，提升患者用药依从性。相较于传统口服药物需频繁调整剂量，该制剂通过控制药物释放速度实现全天候症状控制，尤其适用于中晚期患者。 当前，我国已在细胞治疗、靶点药物、递送技术等领域形成完整创新链。中盛溯源布局的iPSC衍生细胞管线中，除NCR201外，膝骨关节炎等产品已进入注册临床Ⅱ期，血液肿瘤等相关适应症也在推进。随着更多临床试验数据的积累，这些技术或将逐步改写帕金森病的治疗指南，为患者提供从症状缓解到疾病修饰的全面解决方案。 微信咨询：liubaofang <span style"color: #0962E6; font-size:16px; font-weight:bold"[高效写作深入研读，更专业的AI论文助手→](https://xinghuo.xfyun.cn/desk?initPagespark_paper)
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